8 de Octubre de 2021
El compuesto en estudio, CMS121, fue desarrollado y estudiado por primera vez en Salk
El compuesto en estudio, CMS121, fue desarrollado y estudiado por primera vez en Salk
LA JOLLA—El fármaco en investigación para el Alzheimer CMS121, desarrollado y estudiado en Salk durante los últimos quince años, pasó ahora a un ensayo clínico de fase 1 para evaluar su seguridad en humanos. Profesor de investigación Salk pamela maher y Bill Raschke de Virogenics, Inc., recibirán 4.5 millones de dólares durante dos años del Instituto Nacional del Envejecimiento para apoyar el ensayo, y esperan que las primeras dosis se administren a voluntarios sanos a principios de 2022. En ratones, CMS121 revierte los signos de envejecimiento en el cerebro y previene la pérdida de memoria asociada con la enfermedad de Alzheimer.
“CMS121 está actuando a través de una vía completamente diferente a la que la mayoría de las personas han estado buscando para la enfermedad de Alzheimer”, dice Maher, director del Laboratorio de Neurobiología Celular de Salk. “Este fármaco en realidad podría marcar la diferencia para alguien con la enfermedad de Alzheimer”.
En 2006, Maher y colegas primero descubierto que la fisetina, una sustancia química natural que se encuentra en las fresas y otras frutas y verduras, ayudó a prevenir la muerte de las neuronas cultivadas y mejoró la memoria de los ratones sanos. El equipo alteró químicamente la estructura de la fisetina y analizó los nuevos compuestos relacionados por su capacidad para revertir los signos del envejecimiento en células cerebrales aisladas. Uno de los derivados de fisetina sintetizados—CMS121—fue incluso más eficaz que la fisetina en desacelerar la degeneración de las células cerebrales que ocurre durante el envejecimiento.
Desde entonces, el grupo de Maher ha probado la capacidad de CMS121 para tratar la enfermedad de Alzheimer en una variedad de modelos de ratón de la enfermedad. Mientras que muchos medicamentos experimentales para el Alzheimer apuntan directamente a la proteína amiloide-β que se acumula en el cerebro de las personas con la enfermedad, CMS121 funciona alterando las vías relacionadas con la inflamación y la síntesis de lípidos.
Para mover CMS121 hacia el uso comercial, Maher se asoció con la empresa emergente de biotecnología Virogenics, con sede en San Diego, fundada por Raschke, para llevar a cabo los extensos estudios preclínicos y de investigación de nuevos fármacos (IND) necesarios antes de que los compuestos puedan probarse en humanos. Si bien muchos estudios en esta fase están financiados por grandes compañías farmacéuticas o dependen del respaldo de capital de riesgo, Maher y Virogenics ganaron una subvención de transferencia de tecnología para pequeñas empresas del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID) en 2013 para respaldar sus estudios sobre CMS121. Ahora, el ensayo de fase 1 de CMS121 está siendo financiado por el Instituto Nacional sobre el Envejecimiento.
“Es bastante sorprendente que hayamos podido ver este fármaco desde el laboratorio hasta el ensayo de fase 1. También es bastante inusual hacer todo esto completamente con el apoyo de los Institutos Nacionales de Salud”, dice Maher. “Estamos muy orgullosos de haber adoptado un enfoque tan distinto”.
En el próximo ensayo de fase 1, 56 voluntarios sanos tomarán dosis variables de CMS121 o un placebo en un estudio aleatorizado y doble ciego. Maher espera que la recopilación de datos del ensayo se complete para el otoño de 2022. “Esperamos que todo parezca seguro en ese momento y podamos pasar a un ensayo de fase 2”, dice ella.
El ensayo clínico de fase 1 cuenta con el apoyo del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento con el número de concesión R01AG074447.
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