Sábado, Abril 30, 2009
La Jolla, CA — El Instituto Salk de Estudios Biológicos recibió una subvención de $6.6 millones, el premio individual más grande en la competencia más reciente, del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) para investigaciones destinadas a traducir la ciencia básica en curas clínicas. Los fondos son parte de $ 67.7 millones de subvenciones traslacionales tempranas que CIRM proporcionó a 15 organizaciones de investigación el miércoles.
Dirigido por los científicos de Salk, los Dres. Inder Verma y Juan Carlos Izpisua Belmonte, la investigación se centrará en el desarrollo de tratamientos para la anemia de Fanconi y la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (X-SCID), más comúnmente conocida como la enfermedad del "niño burbuja". Ambas son enfermedades de la sangre y cada una es causada por la mutación en un solo gen.
Utilizando técnicas pioneras de terapia génica y reprogramación de células madre desarrolladas por los Dres. Verma y Belmonte, trabajarán con modelos de ratón que imitan cada una de las enfermedades. Las células madre hematopoyéticas humanas (precursoras de la sangre) utilizadas en su trabajo se derivan de células de folículo piloso de pacientes que han sido inducidas a un estado de células madre pluripontentes (iPS) y corregidas de su gen defectuoso. Las células corregidas genéticamente luego se volverán a convertir en las células que forman los sistemas sanguíneo e inmunológico y se usarán para la terapia de trasplante.
"Trabajar con pacientes humanos y células específicas de la enfermedad nos ayudará a demostrar la viabilidad y evaluar la seguridad en un entorno preclínico para avanzar en estas técnicas, que combinan los últimos avances en medicina regenerativa y terapia génica", dijo Verma, profesor en el Laboratorio de Genética. “Este trabajo también beneficiará las exitosas terapias basadas en células madre para muchas otras enfermedades como el Parkinson y la diabetes”.
“La oportunidad de trabajar con células humanas de pacientes con estas enfermedades demostrará aún más por qué creemos que estas células son candidatas perfectas para la terapia de trasplante”, dijo Belmonte, profesor del Laboratorio de Expresión Génica. “Las posibilidades de rechazo se reducen drásticamente cuando las células se derivan de los propios pacientes”.
Las 15 subvenciones traslacionales tempranas aprobadas por la junta de CIRM se otorgaron a 13 organizaciones sin fines de lucro y dos con fines de lucro. Están destinados a conducir a un fármaco candidato para una necesidad médica no satisfecha o abordar un cuello de botella en el desarrollo de nuevas terapias.
“Con estas subvenciones de traducción temprana, CIRM ha dado el primer paso para financiar la investigación traslacional que será fundamental para el desarrollo de futuras terapias”, dijo Alan Trounson, presidente de CIRM. “Estas subvenciones son una parte importante de la estrategia de CIRM para financiar la mejor investigación básica y luego llevar los resultados de ese trabajo a los pacientes”.
Sobre el Instituto Salk de Estudios Biológicos:
El Instituto Salk de Estudios Biológicos es una de las instituciones de investigación básica más importantes del mundo, donde profesores de renombre internacional investigan cuestiones fundamentales de las ciencias de la vida en un entorno único, colaborativo y creativo. Centrados tanto en el descubrimiento como en la orientación de futuras generaciones de investigadores, los científicos de Salk realizan contribuciones innovadoras a nuestra comprensión del cáncer, el envejecimiento, el Alzheimer, la diabetes y los trastornos cardiovasculares mediante el estudio de la neurociencia, la genética, la biología celular y vegetal y disciplinas relacionadas.
Los logros de la facultad han sido reconocidos con numerosos honores, incluidos premios Nobel y membresías en la Academia Nacional de Ciencias. Fundado en 1960 por el pionero de la vacuna contra la polio Jonas Salk, MD, el Instituto es una organización independiente sin fines de lucro y un hito arquitectónico.
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