28 de octubre de 2009
LA JOLLA—El Instituto Salk ha recibido una subvención de 10,8 millones de dólares del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) para llevar a cabo una investigación traslacional centrada en el desarrollo de una nueva terapia basada en células madre para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
Sam Pfaff, doctor en Filosofía, profesor del Laboratorio de Expresión Génica del Instituto Salk e investigador del Instituto Médico Howard Hughes, dirigirá el grupo de investigadores que trabajará en el proyecto de cuatro años anunciado hoy como parte de la subvención de 100 millones de dólares del CIRM para equipos de investigación de enfermedades ($).
Se trata de la primera financiación del CIRM que se espera que conduzca explícitamente a la aprobación de la FDA para la realización de ensayos clínicos. Las subvenciones se otorgaron a equipos multidisciplinarios formados por investigadores básicos, médicos y representantes de la industria, en colaboración con dos socios internacionales: el Consejo de Investigación Médica (MRC) del Reino Unido y el Consorcio de Células Madre Cancerosas de Canadá.
Denis Poroy/AP, © HHMI
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal. Cuando las neuronas motoras mueren, el cerebro pierde la capacidad de iniciar y controlar el movimiento muscular. La degeneración progresiva de las neuronas motoras en la ELA acaba provocando la parálisis y la muerte.
El equipo de investigación, del que forman parte los investigadores principales adjuntos, los doctores Larry Goldstein y Don Cleveland, ambos de la UCSD, se centrará en los astrocitos, unas células de soporte con forma de estrella que proporcionan nutrientes a las neuronas motoras cercanas. Trabajando con seis líneas diferentes de células madre embrionarias humanas (hESC), Pfaff y el equipo de investigadores cultivarán células precursoras de astrocitos de grado clínico e identificarán la línea más adecuada para su implantación en modelos de laboratorio.
Su hipótesis es que los precursores de astrocitos humanos (hAP) trasplantados madurarán hasta convertirse en astrocitos in vivo y proporcionarán apoyo a las neuronas motoras espinales afectadas por la enfermedad. Los astrocitos también son capaces de eliminar el exceso de glutamato neurotóxico y, por lo tanto, podrían ralentizar o detener la progresión de la ELA al prevenir la degeneración de las neuronas motoras.
Una vez que se haya evaluado la eficacia y la seguridad de los precursores de astrocitos para minimizar la posibilidad de tumorigénesis, el siguiente paso será avanzar hacia los ensayos clínicos en humanos tras la aprobación de la FDA, afirma Pfaff.
“Esta subvención para el equipo encaja a la perfección con San Diego, ya que aprovecha la solidez de la investigación sobre enfermedades neuromusculares que lleva a cabo la comunidad científica local”, afirma Pfaff. “El listón se ha puesto muy alto en este proyecto, ya que nuestro objetivo es cultivar una población segura de astrocitos que pueda implantarse en los pacientes. Nuestro éxito se medirá por si esto contribuye a prolongar la vida de los pacientes que padecen ELA”.”
El presidente del CIRM, Alan Trounson, señaló que el ritmo de los proyectos del Equipo de Enfermedades contrasta con la década o más que suele requerirse para llegar a los ensayos clínicos. “Los científicos llevan años hablando de la necesidad de encontrar formas de acelerar el ritmo de los descubrimientos”, afirmó. “Al animar a los solicitantes a formar equipos compuestos por los mejores investigadores de todo el mundo, creemos que el CIRM establecerá un nuevo estándar sobre cómo debe financiarse la investigación traslacional”.”
Acerca de Sam Pfaff:
El laboratorio de Pfaff se dedica al estudio del desarrollo embrionario de la médula espinal; en concreto, se centra en investigar cómo se forman las neuronas motoras y cómo establecen sus conexiones predeterminadas entre la médula espinal y los músculos del cuerpo. Estas conexiones son necesarias para todos los movimientos corporales. La alteración de la función de las neuronas motoras suele ser la causa principal de la parálisis derivada de lesiones o enfermedades de la médula espinal.
Sobre Larry Goldstein:
El Dr. Larry Goldstein, profesor del Departamento de Medicina Celular y Molecular de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego e investigador del Instituto Médico Howard Hughes, es director del Programa de Células Madre de la Universidad de California en San Diego. Goldstein es un líder nacional en investigación y políticas sobre células madre, y se desempeñó como copresidente del comité asesor científico de la campaña para aprobar la Proposición 71 de California, la medida respaldada por los votantes para proporcionar 1.000 millones de dólares en fondos para la investigación con células madre en California. Goldstein también ha comparecido en numerosas ocasiones ante la legislatura de California y el Congreso y el Senado de los Estados Unidos para testificar en apoyo de la investigación con células madre.
Acerca de Don Cleveland:
El Dr. Don Cleveland, profesor de Medicina, Neurociencias y Medicina Celular y Molecular, y director del Laboratorio de Biología Celular del Instituto Ludwig para la Investigación del Cáncer, es director del Departamento de Medicina Celular y Molecular de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego. Es uno de los principales expertos del país en ELA o enfermedad de Lou Gehrig. Sus descubrimientos pioneros sobre los mecanismos del movimiento cromosómico y el control del ciclo celular durante la división celular normal, así como sobre los principios del desarrollo de las células neuronales y su relación con los defectos que contribuyen a las enfermedades neurodegenerativas hereditarias, le valieron ser nombrado miembro de la Academia Estadounidense de las Artes y las Ciencias, así como de la Academia Nacional de Ciencias, en 2006.
Acerca del Instituto Salk de Estudios Biológicos:
El Instituto Salk de Estudios Biológicos es una de las instituciones de investigación básica más destacadas del mundo, donde un cuerpo docente de prestigio internacional investiga cuestiones fundamentales de las ciencias de la vida en un entorno único, colaborativo y creativo. Centrados tanto en el descubrimiento como en la formación de las futuras generaciones de investigadores, los científicos del Salk realizan contribuciones revolucionarias a nuestra comprensión del cáncer, el envejecimiento, el Alzheimer, la diabetes y las enfermedades cardiovasculares mediante el estudio de la neurociencia, la genética, la biología celular y vegetal, y otras disciplinas relacionadas.
Los logros del cuerpo docente han sido reconocidos con numerosos galardones, entre los que se incluyen premios Nobel y la pertenencia a la Academia Nacional de Ciencias. Fundado en 1960 por el Dr. Jonas Salk, pionero en la vacuna contra la poliomielitis, el Instituto es una organización independiente sin fines de lucro y un hito arquitectónico.
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