8 octobre 2021
Le composé à l'étude, CMS121, a d'abord été développé et étudié à Salk
Le composé à l'étude, CMS121, a d'abord été développé et étudié à Salk
LA JOLLA - Le médicament expérimental CMS121 contre la maladie d'Alzheimer, développé et étudié à Salk au cours des quinze dernières années, est maintenant passé à un essai clinique de phase 1 pour évaluer son innocuité chez l'homme. Professeur de recherche Salk Paméla Maher et Bill Raschke de Virogenics, Inc., recevront 4.5 millions de dollars sur deux ans de l'Institut national du vieillissement pour soutenir l'essai, et ils s'attendent à ce que les premières doses soient administrées à des volontaires sains au début de 2022. Chez la souris, le CMS121 inverse les signes de vieillissement dans le cerveau et prévient la perte de mémoire associée à la maladie d'Alzheimer.
« Le CMS121 agit selon une voie complètement différente de celle que la plupart des gens envisageaient pour la maladie d'Alzheimer », déclare Maher, directeur du laboratoire de neurobiologie cellulaire de Salk. "Ce médicament pourrait réellement faire une différence pour une personne atteinte de la maladie d'Alzheimer."
En 2006, Maher et ses collègues première découverte que la fisétine, un produit chimique naturel présent dans les fraises et d'autres fruits et légumes, a aidé à empêcher les neurones cultivés de mourir et a stimulé la mémoire des souris en bonne santé. L'équipe a modifié chimiquement la structure de la fisétine et a examiné les nouveaux composés apparentés pour leur capacité à inverser les signes du vieillissement dans des cellules cérébrales isolées. L'un des dérivés de fisétine synthétisés - CMS121 -était encore plus efficace que la fisétine à ralentir la dégénérescence des cellules cérébrales qui se produit au cours du vieillissement.
Depuis, le groupe de Maher a testé la capacité de CMS121 à traiter la maladie d'Alzheimer dans une variété de modèles murins de la maladie. Alors que de nombreux médicaments expérimentaux contre la maladie d'Alzheimer visent à cibler directement la protéine amyloïde-β qui s'accumule dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie, le CMS121 agit en modifiant les voies liées à l'inflammation et à la synthèse des lipides.
Pour faire évoluer le CMS121 vers une utilisation commerciale, Maher s'est associé à la start-up de biotechnologie basée à San Diego Virogenics, fondée par Raschke, pour mener à bien les études précliniques et expérimentales approfondies sur les nouveaux médicaments (IND) nécessaires avant que les composés puissent être testés chez l'homme. Alors que de nombreuses études à ce stade sont financées par de grandes sociétés pharmaceutiques ou reposent sur un capital-risque, Maher et Virogenics ont remporté une subvention de transfert de technologie pour petites entreprises de l'Institut national des allergies et des maladies infectieuses (NIAID) en 2013 pour soutenir leurs études sur CMS121. Maintenant, l'essai de phase 1 de CMS121 est financé par le National Institute on Aging.
"C'est assez incroyable que nous ayons pu voir ce médicament du laboratoire jusqu'à un essai de phase 1. Il est également assez inhabituel de faire tout cela entièrement avec le soutien des National Institutes of Health », explique Maher. "Nous sommes très fiers d'avoir adopté une approche aussi distincte."
Dans le prochain essai de phase 1, 56 volontaires sains prendront des doses variables de CMS121 ou un placebo dans une étude randomisée en double aveugle. Maher s'attend à ce que la collecte de données de l'essai soit terminée d'ici l'automne 2022. "Nous espérons que tout semble sûr à ce stade et que nous pourrons passer à un essai de phase 2", dit-elle.
L'essai clinique de phase 1 est soutenu par le National Institute on Aging sous le numéro de prix R01AG074447.
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