8 octobre 2021
Le composé étudié, CMS121, a été développé et étudié pour la première fois à Salk
Le composé étudié, CMS121, a été développé et étudié pour la première fois à Salk
LA JOLLA — Le médicament expérimental CMS121 contre la maladie d'Alzheimer, développé et étudié à Salk au cours des quinze dernières années, est désormais entré en phase 1 d'essai clinique pour évaluer son innocuité chez l'homme. Professeur de recherche à Salk Paméla Maher et Bill Raschke de Virogenics, Inc., recevront 4.5 millions de dollars sur deux ans de l'Institut national du vieillissement pour soutenir l'essai, et ils s'attendent à ce que les premières doses soient administrées à des volontaires sains début 2022. Chez la souris, le CMS121 inverse les signes du vieillissement dans le cerveau et prévient la perte de mémoire associée à la maladie d'Alzheimer.
« Le CMS121 agit selon une voie totalement différente de celle que la plupart des chercheurs ont étudiée pour la maladie d'Alzheimer », explique Maher, directeur du laboratoire de neurobiologie cellulaire de Salk. « Ce médicament pourrait réellement améliorer la vie des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer. »
En 2006, Maher et ses collègues première découverte La fisétine, une substance chimique naturelle présente dans les fraises et d'autres fruits et légumes, contribuait à prévenir la mort des neurones en culture et stimulait la mémoire de souris saines. L'équipe a modifié chimiquement la structure de la fisétine et a examiné de nouveaux composés apparentés pour leur capacité à inverser les signes du vieillissement dans des cellules cérébrales isolées. L'un des dérivés de la fisétine synthétisés, le CMS121,était encore plus efficace que la fisétine pour ralentir la dégénérescence des cellules cérébrales qui se produit au cours du vieillissement.
Depuis lors, le groupe de Maher a testé La capacité du CMS121 à traiter la maladie d'Alzheimer dans divers modèles murins. Alors que de nombreux médicaments expérimentaux contre la maladie d'Alzheimer ciblent directement la protéine bêta-amyloïde qui s'accumule dans le cerveau des personnes atteintes, le CMS121 agit en modifiant les voies liées à l'inflammation et à la synthèse des lipides.
Pour commercialiser le CMS121, Maher s'est associé à Virogenics, une start-up de biotechnologie basée à San Diego et fondée par Raschke, afin de réaliser les études précliniques et d'IND (Investigational New Drug) approfondies nécessaires avant que les composés puissent être testés chez l'homme. Bien que de nombreuses études à ce stade soient financées par de grandes sociétés pharmaceutiques ou s'appuient sur du capital-risque, Maher et Virogenics ont obtenu une subvention de transfert de technologie pour les petites entreprises du National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) en 2013 pour soutenir leurs études sur le CMS121. L'essai de phase 1 du CMS121 est désormais financé par le National Institute on Aging.
« C'est assez incroyable que nous ayons pu suivre ce médicament depuis le laboratoire jusqu'à l'essai de phase 1. C'est également assez inhabituel de réaliser tout cela entièrement avec le soutien des National Institutes of Health », déclare Maher. « Nous sommes très fiers d'avoir adopté une approche aussi originale. »
Lors du prochain essai de phase 1, 56 volontaires sains recevront différentes doses de CMS121 ou un placebo dans le cadre d'une étude randomisée en double aveugle. Maher prévoit que la collecte des données de l'essai sera terminée d'ici l'automne 2022. « Nous espérons que tout semblera sûr à ce stade et que nous pourrons passer à un essai de phase 2 », déclare-t-elle.
L'essai clinique de phase 1 est soutenu par le National Institute on Aging sous le numéro de prix R01AG074447.
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L’Institut Salk est un institut de recherche indépendant à but non lucratif, fondé en 1960 par Jonas Salk, inventeur du premier vaccin antipoliomyélitique sûr et efficace. Sa mission est de mener des recherches fondamentales, collaboratives et audacieuses pour relever les défis les plus urgents de la société, tels que le cancer, la maladie d’Alzheimer et la vulnérabilité de l’agriculture. Ces travaux scientifiques fondamentaux sous-tendent tous les efforts de recherche translationnelle, générant des connaissances qui permettent la mise au point de nouveaux médicaments et des innovations à l’échelle mondiale.
