31 de agosto de 2016
La asociación del gobierno, los académicos y la industria desarrollará nuevas formas de estudiar y evaluar medicamentos para las principales enfermedades psiquiátricas.
La asociación del gobierno, los académicos y la industria desarrollará nuevas formas de estudiar y evaluar medicamentos para las principales enfermedades psiquiátricas.
LA JOLLA-La Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins. y el Instituto Salk de Estudios Biológicos codirigirán un esfuerzo de $15.4 millones para desarrollar nuevos sistemas para examinar rápidamente las bibliotecas de medicamentos para determinar su eficacia potencial contra esquizofrenia y el trastorno bipolar, el Instituto Nacional de Salud Mental (NIMH) ha anunciado. El consorcio, que incluye cuatro instituciones académicas o sin fines de lucro y dos socios de la industria, estará dirigido por Hongjun Song, PhD, de Johns Hopkins y Rusty Gage, doctorado, de Salk.
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Crédito: Instituto Salk
El trastorno bipolar afecta a más de 5 millones de estadounidenses, y los tratamientos a menudo solo ayudan en los cambios depresivos o en los cambios maníacos opuestos, pero no en ambos. Y aunque la esquizofrenia es una enfermedad devastadora que afecta a unos 3 millones de estadounidenses y a muchos más en todo el mundo, los científicos todavía saben muy poco sobre sus causas subyacentes (qué células del cerebro se ven afectadas y cómo) y los tratamientos existentes solo se enfocan en los síntomas.
Con el reciente avance de la tecnología de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), los investigadores pueden usar células donadas, como células de la piel, de un paciente y convertirlas en cualquier otro tipo de célula, como neuronas. La generación de neuronas humanas en un plato que son genéticamente similares a los pacientes ofrece a los investigadores una herramienta potente para estudiar estas enfermedades y desarrollar nuevas terapias muy necesarias.
Un objetivo principal de esta colaboración es mejorar la calidad de la tecnología iPSC, que se ha visto limitada en el pasado por la falta de estándares en el campo y las prácticas inconsistentes entre los diferentes laboratorios. “Ha habido un cuello de botella en la investigación con células madre”, dice Song, profesor de neurología y neurociencia en Johns Hopkins. “Cada laboratorio usa diferentes protocolos y células de diferentes pacientes, por lo que es muy difícil comparar los resultados. Esta colaboración reúne los recursos necesarios para crear pruebas robustas y reproducibles que puedan usarse para desarrollar nuevos medicamentos para los trastornos de salud mental”.
"Los IPSC son una plataforma poderosa para estudiar los mecanismos subyacentes de la enfermedad", dice Gage, profesor de genética en Salk. “Las colaboraciones que reúnen a socios académicos y de la industria, como esta habilitada por NIMH, facilitarán en gran medida la mejora de los enfoques de iPSC para el diagnóstico de alto rendimiento y el descubrimiento de fármacos”.
Los equipos utilizarán iPSC generadas a partir de más de 50 pacientes con esquizofrenia o trastorno bipolar para tener en cuenta una amplia gama de diferencias genéticas. Al persuadir a las iPSC para que se conviertan en cuatro tipos diferentes de células cerebrales, los equipos podrán ver qué tipos se ven más afectados por diferencias genéticas específicas y cuándo pueden ocurrir esos efectos durante el desarrollo.
Primero, los investigadores deben averiguar, a nivel celular, qué características caracterizan una enfermedad dada en un tipo de célula cerebral dado. Para ello, evaluarán las formas, las conexiones, el uso de energía, la división y otras propiedades de las células. Luego, desarrollarán una forma de medir esas características que funcione a gran escala, como registrar la actividad de las células en cientos de condiciones diferentes simultáneamente.
Una vez que se haya desarrollado un sistema de prueba confiable, escalable y reproducible, los socios de la industria tendrán la oportunidad de usarlo para identificar o desarrollar medicamentos que puedan combatir las enfermedades mentales. “Esta nueva e interesante investigación tiene un gran potencial para acelerar el descubrimiento de fármacos mediante el uso de células humanas de personas que padecen estas devastadoras enfermedades. Comenzar con una comprensión más profunda de cada trastorno debería permitir a la industria biofarmacéutica diseñar estrategias de descubrimiento de fármacos que se centren en la patología molecular”, dice Husseini K. Manji, MD, FRCPC, jefe del área terapéutica global de neurociencia de Janssen Research & Development.
Los investigadores también esperan desarrollar una gran cantidad de datos que arrojarán luz sobre las diferencias moleculares y genéticas entre el trastorno bipolar y la esquizofrenia. Y, dado que otros trastornos de salud mental comparten algunas de las variaciones genéticas que se encuentran en la esquizofrenia y el trastorno bipolar, es probable que los datos informen el estudio de muchas enfermedades.
El programa National Cooperative Reprogrammed Cell Research Groups, que financia la investigación, fue presentado por el Instituto Nacional de Salud Mental en 2013 para superar las barreras a la colaboración mediante la creación de acuerdos precompetitivos que aprovechan las fortalezas únicas de la investigación académica y de la industria. La colaboración federal-académica-industria reunirá a los principales expertos en los campos de las células madre y los trastornos neuropsiquiátricos:
Socios académicos:
Socios de la industria:
Anuncio de financiación: http://grants.nih.gov/grants/guide/pa-files/PAR-13-225.html
Apoyado por el Acuerdo de Cooperación NIMH Número U19MH106434
Oficina de Comunicaciones
Tel: (858) 453-4100
prensa@salk.edu
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